Antisense oligonukleotida adalah molekul DNA atau RNA pendek yang dirancang khusus untuk berikatan dengan mRNA target dan menghambat ekspresi gen tersebut. Teknologi ini digunakan secara luas dalam silencing gen, baik untuk penelitian maupun aplikasi klinis. Dengan spesifisitas tinggi, antisense oligonukleotida menjadi alat penting dalam terapi penyakit genetik dan infeksi.
Mekanisme Kerja
Antisense oligonukleotida bekerja dengan mengenali dan berikatan dengan mRNA target secara komplementer, sehingga menghambat proses translasi atau memicu degradasi mRNA. Proses ini dapat mengurangi atau menonaktifkan ekspresi gen penyebab penyakit.
Aplikasi Klinis
Teknologi ini telah digunakan dalam pengobatan beberapa penyakit, seperti amyotrophic lateral sclerosis (ALS), duchenne muscular dystrophy, dan HIV. Beberapa obat berbasis antisense telah mendapatkan persetujuan dari badan pengawas obat di berbagai negara.
Kelebihan dan Kekurangan
Antisense oligonukleotida menawarkan keunggulan dalam hal spesifisitas dan fleksibilitas desain. Namun, tantangan utama terletak pada stabilitas molekul dan efisiensi pengantaran ke sel target. Penelitian terus dilakukan untuk meningkatkan efektivitas teknologi ini.