Terapi Gen untuk Penyakit Langka

Penyakit langka atau rare disease sering kali sulit diobati dengan metode konvensional, sehingga terapi gen menjadi harapan baru bagi para penderita. Dengan pendekatan yang spesifik, terapi gen dapat menargetkan penyebab utama di tingkat molekuler.

Contoh Penyakit Langka yang Ditangani

Beberapa penyakit langka yang telah menjadi target terapi gen antara lain spinal muscular atrophy, hemofilia A, dan Leber's congenital amaurosis. Keberhasilan terapi gen untuk penyakit ini telah meningkatkan kualitas hidup pasien secara signifikan.

Tantangan Pengembangan Terapi

Pengembangan terapi gen untuk penyakit langka menghadapi tantangan besar, terutama dalam hal biaya riset dan jumlah pasien yang terbatas. Namun, kemajuan teknologi seperti CRISPR memberikan harapan untuk penemuan terapi yang lebih efisien.

Dukungan dan Akses Global

Organisasi internasional dan lembaga amal berperan penting dalam mendukung riset dan akses terapi gen bagi penderita penyakit langka. Kolaborasi global diharapkan dapat mempercepat ketersediaan terapi yang efektif dan terjangkau.