Lihat sumber Terapi Gen untuk Penyakit Langka

Penyakit langka atau [[rare disease]] sering kali sulit diobati dengan metode konvensional, sehingga terapi gen menjadi harapan baru bagi para penderita. Dengan pendekatan yang spesifik, terapi gen dapat menargetkan penyebab utama di tingkat molekuler.

== Contoh Penyakit Langka yang Ditangani ==
Beberapa penyakit langka yang telah menjadi target terapi gen antara lain [[spinal muscular atrophy]], [[hemofilia A]], dan [[Leber's congenital amaurosis]]. Keberhasilan terapi gen untuk penyakit ini telah meningkatkan kualitas hidup pasien secara signifikan.

== Tantangan Pengembangan Terapi ==
Pengembangan terapi gen untuk penyakit langka menghadapi tantangan besar, terutama dalam hal biaya riset dan jumlah pasien yang terbatas. Namun, kemajuan teknologi seperti [[CRISPR]] memberikan harapan untuk penemuan terapi yang lebih efisien.

== Dukungan dan Akses Global ==
Organisasi internasional dan lembaga amal berperan penting dalam mendukung riset dan akses terapi gen bagi penderita penyakit langka. Kolaborasi global diharapkan dapat mempercepat ketersediaan terapi yang efektif dan terjangkau.