Lihat sumber Aplikasi Gen Terapeutik pada Penyakit Genetik

Gen terapeutik telah menjadi salah satu pendekatan revolusioner dalam mengobati penyakit genetik yang sebelumnya sulit ditangani. Dengan kemampuannya untuk memperbaiki atau mengganti gen yang rusak, terapi ini memberikan harapan baru bagi pasien yang menderita kelainan bawaan. Penggunaan gen terapeutik terutama difokuskan pada penyakit-penyakit monogenik, di mana satu gen tertentu mengalami mutasi.

== Penyakit Genetik yang Ditargetkan ==
Beberapa contoh penyakit genetik yang telah berhasil ditangani dengan gen terapeutik antara lain [[anemia sel sabit]], [[thalassemia]], dan [[distrofi otot Duchenne]]. Pada kasus tersebut, gen terapeutik diintroduksi ke dalam tubuh pasien untuk memperbaiki atau menggantikan fungsi gen yang bermasalah.

== Prosedur Terapi ==
Prosedur terapi gen biasanya melibatkan isolasi sel pasien, pengenalan gen terapeutik melalui [[vektor]] seperti [[lentivirus]] atau [[adenovirus]], kemudian reintroduksi sel ke dalam tubuh. Dengan kemajuan teknologi seperti [[editing genom]], proses ini menjadi semakin efektif dan efisien.

== Tantangan Klinis ==
Meskipun potensial, aplikasi gen terapeutik pada penyakit genetik masih menghadapi berbagai tantangan, seperti respon imun tubuh terhadap vektor dan stabilitas ekspresi gen terapeutik dalam jangka panjang. Penelitian terus dilakukan untuk meningkatkan keamanan dan efektivitas terapi ini.