Lihat sumber Keamanan dan Efektivitas Gen Terapeutik

Keamanan dan efektivitas merupakan dua aspek krusial dalam penggunaan gen terapeutik pada terapi gen. Meskipun menawarkan harapan besar, pengenalan gen baru ke dalam tubuh juga membawa risiko yang harus diantisipasi. Oleh karena itu, pengembangan gen terapeutik selalu melibatkan uji preklinis dan klinis yang ketat.

== Risiko Imunologis ==
Salah satu risiko utama penggunaan gen terapeutik adalah terjadinya [[respon imun]] terhadap vektor atau produk gen yang baru. Hal ini dapat menyebabkan reaksi alergi, inflamasi, bahkan kegagalan terapi. Oleh karena itu, pemilihan vektor dan desain gen harus mempertimbangkan potensi imunogenisitas.

== Mutagenesis Insertional ==
Risiko lain adalah [[mutagenesis insertional]], yaitu integrasi gen terapeutik ke lokasi yang tidak diinginkan dalam [[genom]], sehingga dapat memicu [[kanker]] atau kelainan lain. Untuk itu, teknologi pengeditan genom yang presisi seperti [[CRISPR/Cas9]] mulai banyak digunakan untuk meminimalkan risiko ini.

== Monitoring dan Evaluasi ==
Setiap terapi gen harus melalui proses monitoring dan evaluasi jangka panjang untuk memastikan efektivitas dan keamanan. Hal ini meliputi pemantauan ekspresi gen, fungsi organ target, serta potensi efek samping yang mungkin timbul.